近日，新區生物醫藥谷園區企業馴鹿生物宣布，美國食藥監局授予其細胞治療產品CT103A再生醫學先進療法資格和快速通道資格，用于治療復發/難治多發性骨髓瘤。
馴鹿生物是一家處于臨床階段、致力于細胞創新藥物開發的生物制藥公司。公司以開發血液腫瘤細胞類藥物和抗體藥物為創新的基石，向實體瘤和自身免疫疾病拓展，擁有完整的從早期發現、注冊申報、臨床開發到商業化生產的全流程平臺能力及包括了全人源抗體發現平臺、高通量CAR-T藥物優選平臺、臨床轉化研究平臺在內的多個技術平臺。
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公司現有10個在研品種處于不同研發階段，本次斬獲兩項FDA資格認定的CT103A，正是其中進展最為迅速的候選產品。
多發性骨髓瘤，是血液系統第二大惡性腫瘤。CT103A作為一種針對B細胞成熟抗原的CAR-T細胞療法，以慢病毒為基因載體轉染自體T細胞，CAR包含全人源scFv、CD8a鉸鏈和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活結構域。基于嚴格的篩選，通過全面的體內外功能評價，CT103A具有強有力和快速的療效，并有突出的體內持久存續性。
當前，馴鹿生物和信達生物正在合作研發CT103A針對復發/難治多發性骨髓瘤在中國的臨床應用。CT103A已處于臨床開發后期階段，于2021年2月被國家藥品監督管理局藥品審評中心納入“突破性治療藥物”品種。除多發性骨髓瘤外，CT103A新增擴展適應癥抗體介導的視神經脊髓炎譜系疾病的臨床試驗申請也已獲國家藥監局批準。
1月18日，馴鹿生物宣布完成近5億元的C1輪融資，將用于產品管線的研發和臨床推進以及核心產品的商業化運營。將真正解決臨床痛點、具有市場競爭力的創新藥物推向臨床直至市場，為受試者開辟新的治療道路，帶來新的希望，馴鹿生物有志成為業界有影響力的創新藥企。
關于再生醫學先進療法（RMAT）
再生醫學先進療法是美國在2016年12月“21世紀醫療法案”中的重要醫療政策。RMAT允許更快、更精簡地批準再生醫學產品，如細胞和基因療法、組織工程產品和組合產品。要獲得在研藥物的RMAT資格，必須有初步的臨床研究數據證明該藥物在治療、延遲、逆轉或治愈嚴重或危及生命的疾病方面具有積極結果，有潛力解決美國未被滿足的臨床需求。
關于快速通道（FT）
快速通道允許企業和監管機構之間密切互動。這些互動為企業提供了縮短用于證明藥物安全性和有效性所需臨床試驗周期的可能，并確保企業能夠及時完整地準備所有必要的數據和文件，以滿足監管審批的要求。對于獲得快速通道資格的藥物，可以分階段滾動提交上市申請資料，而不用等到所有數據資料都完備時再提交上市申請，可以讓監管機構提前動態審評上市資料。
素材來源 | 生命健康辦、馴鹿生物
標簽： ct103a
